2013 年 6 月 13 日——美国食品和药物管理局今天扩大了 XGEVA (Denosumab) 的批准用途，用于治疗患有骨巨细胞瘤 (GCTB) 的成人和一些青少年，这是一种罕见且通常为非癌性的肿瘤。
GCTB 通常发生在 20 至 40 岁的成年人中。在大多数情况下，GCTB 不会扩散到身体的其他部位，但会随着正常骨骼的生长而破坏它，从而导致疼痛、活动范围受限和骨折。在极少数情况下，GCTB 会转化为癌性肿瘤并扩散到肺部。
XGEVA 是一种与 RANKL 结合的单克隆抗体，RANKL 是一种维持骨骼健康所必需的蛋白质。RANKL 也存在于 GCTB 中。Xgeva 适用于 GCTB 无法通过手术切除（不可切除）或手术可能导致严重并发症（例如失去肢体或关节切除）的患者。它只能用于骨骼已经成熟的青少年。
今天 Xgeva 的批准为 GCTB 患者提供了一个需要的治疗选择，他们不是手术候选者，或者必须接受广泛的、改变生活的手术，”血液学和肿瘤学产品办公室主任、医学博士 Richard Pazdur 说。 FDA 的药物评估和研究中心。
FDA 根据其优先审查计划审查了 Xgeva，该计划规定了对药物的加速审查。Xgeva 被授予孤儿产品称号，因为它旨在治疗一种罕见的疾病或病症。
Xgeva 治疗 GCTB 的安全性和有效性是在两项临床试验中确定的，这两项临床试验总共招募了 305 名成人或青少年患者。所有患者均有确诊的 GCTB 病例，这些病例是复发性的、不可切除的或手术会导致严重的并发症。
在可以测量肿瘤的 187 名患者中，有 47 名患者的肿瘤在平均三个月后缩小。在平均 20 个月的随访期间，三名患者的 GCTB 再次生长，这些患者的肿瘤最初在治疗期间变小了。
常见的副作用包括关节痛（关节痛）、头痛、恶心、疲劳、背痛和肢体疼痛。最常见的严重副作用是下颌骨坏死（死骨区域）和骨髓炎（骨骼发炎或感染）。由于潜在的胎儿危害，具有生育潜力的女性在服用 Xgeva 时应使用高效避孕措施。
Xgeva 于 2010 年获批用于在癌症扩散至骨骼时预防骨折。它由位于加利福尼亚州千橡市的安进公司销售。
发布时间：2013 年 6 月
